ახალი ამბებიგამოგონებასაკითხავი

ჰანტინგტონის დაავადების სამკურნალო ახალი პრეპარატი, პაციენტებზე პირველად გამოსცადეს

ჰანტინგტონის დაავადებიანმა პირველმა რამდენიმე პაციენტმა ახალი ექსპერიმენტული პრეპარატი მიიღო, რომელიც რნმ-ის მოლეკულებზე ზემოქმედებს. წამალი ჯერ-ჯერობით სამუშაო სახელითაა ცნობილი, როგორც ISIS-HTTRx. ის კომპანია Isis Pharmaceuticals-ის მიერ იქნა შემუშავებული.

ჰანტინგტონის დაავადება ძალიან იშვიათ გენეტიკურ დაავადებას წარმოადგენს. ამ დაავადების დროს ადამიანს აღენიშნება არაკონტროლირებადი უწესრიგო მოძრაობები. აგრეთვე, გვიან სტადიებზე ეს დაავადება ფსიქიკური აშლილობის გამომწვევიცაა.

დაავადების გენეტიკური მიზეზი 1993 წელს იქნა აღმოჩენილი. ის გამოწვეული იყო გენში უცნაური მუტაციით, რომელსაც შემდგომ ჰატინგტინი ეწოდა. ცილის ზუსტი ფუნქცია, რომელიც ამ გენის მიერ კოდირდება დღემდე უცნობია. თუმცა, მუტაციის არსებობა გარკვეული ალბათობით დაავადების გამოწვევის მიზეზი ხდება.

Isis Pharmaceuticals-ის მიერ შემუშავებული სამკურნალო პრეპარატი, ზემოქმედებს არა თვითონ დაზიანებულ ცილაზე, არამედ რნმ-ის მოლეკულაზე, რომელიც ცილის სინთეზში მონაწილეობს.

გენში კოდირებულ ცილაზე ინფორმაცია ჯერ რნმ-ის მოლეკულაზე კოპირდება, შემდეგ ცპეციალიზირებული უჯრედული სტრუქტურა — რიბოსომა — „კითხულობს“ ამ ინფორმაციას და მის საფუძველზე შესაბამის ცილას ასინთეზირებს. პრეპარატის შემმუშავებლებმა საშიში და დაზიანებული ცილის გაჩენის აღკვეთა, სწორედ იმ ეტაპზე გადაწყვიტეს, როდესაც ინფორმაცია გენიდან რიბოსომაზე გადადის. იმისათვის, რომ რნმ-ზე ზემოქმედება მოხდეს, გამოიყენება რნმ-ის ან დნმ-ის სხვა მოლეკულა, რომელსაც მაღალი სპეციფიკურობით ურთიერთქმედება შეუძლია მასთან. ასეთ მოლეკულებს ანტიაზრობრივს (Antisense) უწოდებენ. ნებისმიერი რნმ-ისთვის, რომელიც ინფორმაციის გენიდან რიბოსომამდე გადატანაში მონაწილეობს, შეიძლება შეიქმნას შესაბამისი ანტიაზრობრივი ნუკლეინური მჟავა.

თუმცა, მეთოდს თავისი შეზღუდვებიც აქვს. ნუკლეინური მჟავების მოლეკულები არასტაბილურია. ამიტომ, საჭიროა მათი პირდაპირ დაზიანებულ ორგანოებთან მიტანა. პრეპარატი ISIS-HTTRx პირდაპირ პაციენტის ზურგის ტვინში იქნა შეყვანილი და უკვე იქედან მოხვდა ის თავის ტვინში. იმ შემთხვევაში, თუ პრეპარატს სისხლში შეიყვანდნენ, ის ვერ შეძლებდა ცენტრალურ ნერვულ სისტემაში მოხვედრას.

თუ ეს ცდები წარმატებით დასრულდება, მსგავსი სახის პრეპარატების გავრცელება სხვა სახის გენეტიკური დაავადებების სამკურნალოდაც მოხდება. მემკვიდრეობითი დაავადებები ზოგადად შეიძლება ორ სახეობად დაიყოს: პირველი, როდესაც ისინი ჩნდებიან მუტანტური გენის მიერ თავისი ფუნქციის დაკარგვით; მეორე, როდესაც მუტანტური გენი ახალ რომელინე მავნე თვისებას იძენს. ანტიაზრობრივი რნმ-ის გამოყენებით სწორედ იმ მეორე ტიპის დაავადებების მკურნალობა გახდება შესაძლებელი, ხოლო პირველი ტიპისთვის გამოიყენება გენური თერაპია, ანუ უჯრედში გენის „ჯანსაღი“ ასლის შეყვანა.

loading...
თეგები

მსგავსი ამბები

Close
Close